KAIST가 해냈다! 세계 최초 포유류 망막 재생 치료제 개발

 

 

망막이 손상되면 회복이 불가능하다는 것이 지금까지의 의학 상식이었습니다. 그러나 이제는 그 상식을 바꿀 때가 온 것 같습니다. 한국과학기술원(KAIST)의 생명과학과 김진우 교수 연구팀이 포유류 망막의 신경 재생을 유도해 시력을 회복하는 데 성공했다고 최근 밝혔습니다.

이는 전 세계 최초로 포유류 안구에서 장기간 신경 재생을 유도한 사례로, 실명의 위험이 있는 수많은 퇴행성 망막질환 환자들에게 새로운 희망이 되고 있습니다.

망막은 왜 재생되지 않을까?

사람을 포함한 포유류는 망막 손상 후 재생 능력이 거의 없습니다. 반면 어류 같은 변온동물은 손상 시 망막 내 뮬러글리아(Müller glia)라는 특수 세포가 신경전구세포로 역분화</strong하며 새로운 신경세포를 만들어낼 수 있습니다.

그러나 포유류의 뮬러글리아는 이런 기능이 없어, 손상된 시세포를 되살리는 치료법이 지금까지는 없었습니다.

재생을 막는 단백질 ‘PROX1’ 발견

KAIST 연구팀은 포유류의 뮬러글리아에서 망막 재생을 억제하는 단백질 ‘PROX1’을 발견했습니다. PROX1은 원래 신경줄기세포의 분열을 억제하고 성숙한 신경세포로의 분화를 유도하는 역할을 합니다.

연구진은 PROX1 단백질이 망막 손상 시 뮬러글리아에 과도하게 축적되며, 재생을 막는다는 사실을 확인했습니다. 반면 재생 능력이 뛰어난 어류에서는 이 단백질이 축적되지 않는다는 점도 밝혀냈습니다.

PROX1을 차단해 망막 재생 성공

이 발견을 바탕으로, 연구팀은 PROX1에 결합하는 항체(중화항체)를 만들어 생쥐의 손상된 망막에 투여했습니다. 그 결과, 뮬러글리아가 신경세포로 다시 태어나며 신경 재생과 시력 회복이 유도됐고, 그 효과가 6개월 이상 지속됐습니다.

또한 선천성 망막질환을 모사한 생쥐에게 유전자 치료제 형태로 중화항체를 전달했을 때도 안정적인 시력 회복이 확인되었습니다.

실명 위기 환자들에게 희망을

이 치료 기술은 현재 KAIST 교원 창업 기업 (주)셀리아즈를 통해 상용화 개발이 진행 중입니다. 연구팀은 오는 2028년 임상시험 돌입을 목표로, 여러 동물 실험과 효능·안전성 평가를 준비하고 있습니다.

연구 의미와 앞으로의 기대

지금까지 망막 손상은 되돌릴 수 없는 손실로 여겨졌지만, 이번 연구는 포유류에서도 망막 신경을 재생할 수 있다는 가능성을 열어준 최초의 사례입니다.

특히 백내장, 황반변성, 망막박리 등 다양한 실명 유발 질환에도 적용 가능성이 있어, 향후 안과 치료의 패러다임을 바꿀 혁신적 전환점이 될 것으로 기대됩니다.

맺으며

노화 사회로 접어든 지금, 실명 위험은 누구에게나 일어날 수 있는 일입니다. KAIST 연구팀의 이번 성과는 과학기술이 어떻게 삶의 질을 개선할 수 있는지 보여주는 놀라운 사례입니다.

앞으로 이 기술이 실제 환자들에게 실질적인 치료로 이어지길 기대하며, 연구진의 도전과 노력에 깊은 응원을 보냅니다.

※ 이 글은 2025년 3월 KAIST 발표 및 ‘네이처 커뮤니케이션스’ 학술지 발표 내용을 바탕으로 정리한 과학정보 콘텐츠입니다.